文/陈根
基因编辑是当下生命科学领域的理论前沿与研究热点，近二十年来基因编辑得到了迅猛发展，特别是新技术的发现，不仅重新定义了生物学研究边界，更是引起了生物医学研究领域的大变革。
基因编辑的研究对象也从非人类基因扩展到人类基因，与此同时，伴随着的人们是对基因编辑技术的伦理质疑。而这种质疑，在年世界首例基因编辑婴儿诞生时达到了顶峰。没有任何心理准备与预告，一颗巨大的炸弹就投向了全世界的人类。
人类对技术的探索和追求本身并没有错误，问题在于技术研发过程中是否遵循了必要的伦理准则。任何技术的研发过程都需要经得起伦理的拷问，要在伦理原则的框架下进一步研发。但显然，从基因编辑婴儿诞生到现在，基因编辑技术仍面临巨大风险与众多不确定。
“基因疗法”如何实现？
基因编辑技术的源头可追溯到年奥地利学者孟德尔的豌豆杂交实验，它带动了遗传学家摩尔根对遗传因子的研究并赋予基因以物质的含义。年，沃森和克里克提出的DNA双螺旋结构确定了基因的化学本质，进一步推进了生物医学家对基因的研究。随着科学家对基因不断深入地探索，生物科技取得了突破性进展。
20世纪70年代，基因工程兴起。年首次实现酵母基因替换，至年，基因编辑的研究对象已从细菌、病毒扩展到植物、动物等几乎所有非人类生命体，且许多实验取了成功。
随着基因编辑技术的不断更新换代，越来越多的人渴望可以对人类基因做出类似的修改以治疗多种遗传性疾病和基因疾病。年，由美国、英国、中国等国家联合启动了人类基因组计划，试图解开人体基因的秘密，并在年完成了人体全序列的基因测定。
年CRISPR/Cas9技术的发现，使得人们渴望已久的“基因疗法”在技术上有了实现的可能。“CRISPR”即“ClusteredRegularlyInterspacedShortPalindromicRepeats”，是细菌遗传密码及其免疫系统的一个定义性特征，是细菌用来保护自己免受病毒攻击的防御系统。实质上，它是一系列重复的DNA序列，并且这些DNA之间存在“spacers”。简而言之，细菌利用这些基因序列来“记住”攻击它们的每种病毒。
细菌会将病毒的DNA整合到自己的细菌基因组中。这种病毒DNA最终成为CRISPR序列中的“spacers”。这种防御系统可以在同种病毒再次发起攻击时给予细菌保护或免疫力。
总是位于CRISPR附近的基因，称为Cas（CRISPR相关）基因。一旦被激活，这些基因就会产生特殊的蛋白质，这些蛋白质是与CRISPR共同进化的酶。这些Cas酶能够充当切割DNA的“分子剪刀”。
简单来说，当病毒侵入细菌时，其独特的DNA会被整合到细菌基因组中的CRISPR序列中。这意味着下一次病毒攻击时，细菌会记住它并发送RNA和Cas来定位和破坏病毒。
虽然细菌中还有其他Cas酶在病毒攻击自己时会截断病毒，但Cas9是动物体内执行这种任务的最佳酶。而CRISPR-Cas9就是指切割动物（和人类）DNA的Cas酶的种类。
为了更好地应用这项技术，研究人员增加了一个新的步骤，在CRISPR-Cas9切割DNA后，携带“固定”基因的新DNA序列可以嵌入到新的间隔中。或者，切割可以同时“敲除”不需要的基因，例如那些导致疾病的基因。
事实上，CRISPR研究的飞速发展，已经超越了基础DNA编辑。年12月，Salk研究所设计了CRISPR-Cas9系统的不成熟版本，能够在没有编辑基因组的情况下激活或关闭目标基因。这种技术更可能在未来解决基因编辑永久性的问题。
当然，技术的发展让基因编辑工具并不仅限于CRISPR，还有Cre-lox重组技木、锌指核酸内切酶（ZFNs）编辑基因技术，以及类转录激活因子效应物核酸酶（TALENs）定向修饰靶基因。
基因编辑不该存在侥幸
年11月26日，贺建奎宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生，这对双胞胎的CCR5基因经过修改，这就使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。消息发布后，贺建奎在世界范围内被广泛声讨，年1月其被南方科技大学开除，同年12月30日，贺建奎因非法实施以生殖为目的的人类胚胎基因编辑和生殖医疗活动，构成非法行医罪，被依法追究刑事责任，判处有期徒刑三年。
自年贺建奎首次使用CRISPR编辑婴儿后，基因编辑因安全性、伦理问题一直受业内外广泛
