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血友病新药在中国获批疗效明确风险可控,年 [复制链接]

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澎湃新闻记者刘楚

国家药品监督管理局日前批准一款全新的血友病药物上市,这款名为艾美赛珠单抗注射液(英文名:EmicizumabInjection)的药物年11月在美国获批上市时,曾被誉为近二十年来首个用于治疗体内出现抑制物的A型血友病的新药。

不同于传统的“缺啥补啥”的凝血因子注射替代治疗思路,艾美赛珠单抗通过增强凝血因子的辅因子活性,使得患者血液中的凝血酶显著生成,帮助出血部位止血。

“这个药颠覆的地方还在于,患者只需要每周注射一次,而且是皮下注射。”患者互助群体“血友之家”志愿者关涛告诉澎湃新闻(

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