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TUhjnbcbe - 2024/4/28 17:09:00

想象一下这样的场景,断肢再生,感冒消失,不会发胖。是不是很像科幻小说里的情节,那你就太天真了,在未来,这些都有可能实现。其背后的研究成果叫CRISPR-Cas9,简单来说,就是基因编辑技术。

什么是基因编辑技术呢?

众所周知,生物的遗传完全是由DNA决定的,而造成遗传问题的罪魁祸首,大多是因为DNA里面有缺陷。所以,只要修复好这些缺陷的基因,遗传问题也就迎刃而解了。

但是,要修复缺陷可不是一件容易的事情,DNA非常小,肉眼根本看不到而且摸不着。即便想用电子显微镜去做物理切割,数量又过于庞大,根本做不过来。因此要做成这件事情就需要生物化学手段,可以大规模覆盖细胞当中的DNA,CRISPR-Cas9就是这样的技术。

当然啦,这里最主要的还是Cas9,它让基因编辑这件事情具有了可操作性,成本还不高。Cas9是一种酶,是在细菌大战病毒的时候被发现的,当病毒入侵细菌的时候,细菌会认出病毒的DNA,并给他拍一张照片记录,这个照片就是跟病毒DNA对应的RNA。

Cas9蛋白结构

然后呢,把这个RNA交给Cas9,Cas9就会对着这张照片冲上去,把病毒DNA相应的片断咬断,咬断以后,病毒DNA就失去作用,就是Cas9,启发了科学家,Cas9不光是对病毒DNA有效,对所有DNA都可以使用,总的来说就是可以有针对性的找出DNA里面有问题的段落,定位,然后咬断以后呢,可以选择是直接把DNA当中出问题的一段去掉,也可以是插入正常的地DNA序列,这样一来呢,基因就被修复了.

Cas9它就像一只嗅觉极其灵敏的猎狗一般,先认准,再冲上去咬断,十分的精确,这项技术,如果被商用普及,可以从根本上解决很多遗传病,通过这项技术,一些长久以来都难以解决病症,例如癌症,糖尿病,甚至阿尔兹海默症都有全新的研究思路和治疗方式带来新的攻克希望,这项技术它可以全方位的去改善人们的生活,当然也伴随着很多需要深刻讨论的问题。

科学家们可不可以利用基因编辑技术,来修复和改造基因呢?

答案是可以的。

医生可以用手术刀,手术剪,方便人们缝合受伤的伤口,那么,科学家的手术刀,手术剪就是细菌的一种获得免疫系统clusteredregularlyinterspacedshortpalindromicrepeats(CRISPR),它是一种成簇规律间隔短回交重复序列。CRISPR的本质是基因组DNA上的一段特殊序列,是由几十个碱基构成的特殊DNA序列连续串联重复多次,再重复单元之间的间隔有几十个碱基,并且间隔序列的构成千变万化,毫无规律可循,后来研究人员发现,这些序列与噬菌体基因组序列信息高度一致,细菌所带的CRISPR序列在正常情况下可以被转录为RNA分子,游离于细胞当中。

CRISPR/CAS系统

这些RNA分子在细胞中又起到什么作用呢?

CRISPR序列在正常情况下被转录为RNA分子,游离在细胞当中,这些小片段分子能够作为向导,携带一个蛋白质复合体,在细胞体内不停的游荡,当病毒入侵,病毒DNA充斥细胞时,这个蛋白质复合体就派上用场了,一旦它发现了某个病毒的DNA序列和自身向导的序列完全一致,就可以把病毒DNA切断,DNA受损的病毒便失去了偷鸡摸狗,利用细胞资源进行生存繁衍的能力。

目前发现的CRISPR/Cas系统可以分为三种不同类型,被应用得最广泛的是Typell——CRISPR/Cas系统,在真核细胞内,当DNA损伤发生,会引发双链断裂,细胞本身有两种修复机制,一种是非同源末端连接,另一种是同源重组修复。

什么是非同源末端链接,什么是同源重组修复呢?CRISPR/Cas系统主要应用于哪些领域呢?下期告诉你!

参考文献:

1.KurataMorito,etal.CRISPR/Cas9libraryscreeningfordrugtargetdiscovery.[J].J.Hum.Genet.,.

2.WangTim,etal.GeneticscreensinhumancellsusingtheCRISPR-Cas9system.[J].Science,,():80-4.

3.ShalemOphir,etal.Genome-scaleCRISPR-Cas9knockoutscreeninginhumancells.[J].Science,,():84-87.

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