什么是基因？
一个生物可以拥有多少个基因？
基因可以被修饰吗？
CRISPR是什么意思？
CRISPR系统如何用作基因修饰方法？
基因修饰可用于什么？
是否可以对人类进行基因改造？
简述
无论是单细胞还是复杂的多细胞生物，有关结构和功能的所有信息都存储在遗传材料即DNA中。细胞或生物的完整遗传物质称为基因组。
原核细胞的遗传物质组织在单个环状DNA分子中。
在真核细胞核中发现的DNA大分子形成染色体（与蛋白质一起）。
染色体的数量是该物种的特征。人体细胞中有23对染色体，配子中有23条染色体。
什么是基因？
基因组，即生物的遗传物质，由基因组成。许多基因编码蛋白质，而另一些则包含调节和合成蛋白质的必要信息，这些蛋白质在细胞和人体的生长和功能中发挥作用。后代从父母那里继承他们的基因。
一个生物可以拥有多少个蛋白质编码基因？
这些基因的数量在物种之间差异很大。
基因可以被修饰吗？
基因可以自然方式进行修饰。
遗传物质可以永久改变。在这种情况下，DNA的改变是永久的。这称为变异。
如果基因的一小部分，即仅某些核苷酸发生变化，则该突变为点突变。科学家们假设一生中一个人可以发生-个点突变。并非所有的突变都具有明显的作用，也就是说，并非所有的突变都在个体的表型中表达，并且并非所有的突变都由后代遗传。
研究人员还可以引起基因改变，从而进行基因修饰。除了绘制物种的基因组图谱，科学家还可以改变个体表达的基因。这些技术称为基因工程，基因治疗，基因改造等。
CRISPR是什么意思？
生物体的基因组可以包含回文的短序列，某些酶可以轻松识别它们。例如，细菌的限制酶（DNA切割酶）可以在称为限制位点的特定识别位点切割DNA，该识别位点是核苷酸的回文序列。例如，EcoRI酶识别回文序列GAATTC，并在G和A之间切割。
但是CRISPR是什么意思？
年，在大肠杆菌的遗传物质中发现了重复序列，但这些序列的功能尚不清楚。后来在其他细菌的基因组中也发现了类似的序列。结果发现，这些包含20-50个碱基对的短序列源自病毒。
在21世纪初，人们证明细菌能够防御噬菌体（感染细菌的病毒）。他们可以通过酶切割病毒DNA片段，然后将它们整合到自己的细菌基因组（CRISPR）中，从而创造出病毒的“记忆”。这些片段稍后可用于检测和销毁病毒。
当后代遇到同一种病毒时，细菌细胞可以“记忆”病毒感染并对特定病毒产生免疫，类似于多细胞生物的免疫系统。
CRISPR系统如何用作基因修饰方法？
年，三个独立的研究团队同时描述了利用细菌的抗病毒防御机制在植物，动物甚至人类细胞中进行基因组编辑的技术。
基因组编辑是一种遗传工程，其中特定的DNA序列在生物体的基因组中被删除，插入或替换。
CRISPR/Cas9系统可以在细胞的特定位置进行靶向突变，这也是为什么它通常被称为“DNA剪刀”的原因。
原始系统的三个组件如下。
CRISPR产生的短RNA，携带有关将要裂开的DNA的信息。有必要进行靶向（crRNA）更长的，具有恒定碱基序列的RNA，是切割所必需的，称为CRISPR反式激活RNA（tracrRNA）；Cas9是一种核酸酶，能够裂解病毒的DNA。
研究人员修改了靶向RNA（crRNA），以匹配（即与之互补）选定的DNA序列（无论是缺陷基因还是具有待修饰的特定特性的DNA序列），从而使其适合靶向Cas9酶作为单个短链RNA并允许其从任何细胞的DNA切割任何选定的序列。通过连接crRNA和trRNA产生的这种单个修饰的靶向RNA称为引导RNA（gRNA）。
此外，该系统可以一次针对多个基因，因此可以用于治疗由多个基因引起的疾病。不仅可以在试管中，还可以在活细胞内进行修改。
基因敲除
CRISPR/Cas9复合物可以在实验室环境中进行人工工程改造，并可以引入细胞中。在生产复合物的过程中，有可能确定它将识别的DNA片段，因此它也可以用于生物体基因的高精度修饰。识别后，复合物切割了基因，因此不会将其翻译成蛋白质。这种基因工程方法称为基因敲除。
基因敲入
使用CRISPR/Cas9复合物，基因敲入也是可能的。在此过程中，还必须将外源基因的DNA片段与复合物一起引入细胞。一旦复合物切断了细胞的遗传物质，外源DNA片段就可以结合到切割末端，新的外源基因可以整合到基因组中，或者可以将带有突变的新基因替代原始的。
基因修饰可用于什么？
有个问题我们不能确定某个种群中产生的突变是否会从该种群中释放出来并传播到另一个物种。另一个风险是，这种变化会导致一个物种的消失，这可能会影响其他种群。
这也可能很危险：例如，研究人员使用可吸入病毒将诱导突变的CRISPR引入小鼠体内，从而在小鼠体内建立了人类肺癌模型。靶向RNA设计中的哪怕是很小的缺陷都可能导致事故并产生感染人类的“可吸入性肺癌”。
基因组编辑的长期后果尚不清楚。年，一对基因编辑的双胞胎（这些女孩被称为露露和娜娜）。虽然基因改造的最初目的是使儿童抵抗艾滋病毒，这是“副作用”，但他们的智力可能也得到了提高。然而，一项研究表明，这种修饰可能会缩短它们的预期寿命。必须有足够的时间进行风险评估。
在许多情况下，已经显示Cas9复合物的切割不仅发生在CRISPR修饰的细胞的基因组中的计划位点，而且还发生在其他染色体中。应该使用更新且更精确的Cas9蛋白来消除此类副作用。
科研技术期望
该技术在创造更具抗性的植物以及预防流行病和遗传疾病方面也可能有用。使用基因修饰的另一个有希望的可能性是通过去除引起抗生素抗性的细菌基因来根除抗生素抗性细菌。它也可以用作入侵植物的控制方法。
一些令人鼓舞的结果
哈佛大学的一组研究人员使用CRISPR技术将猛oth象DNA插入现代大象的细胞中，目的是重建猛mm象的基因组或使这种灭绝的动物物种复活（年3月）。
中国中山大学的研究人员修改了人类胚胎中的基因组。他们使用了无生命的胚胎，并试图修饰负责β地中海贫血的基因。但是，出于道德原因，他们的文章被《自然》和《科学》都拒绝了。（年4月）
基因修饰被用于使某些猪器官适合移植到人类患者体内。将某些器官植入人体后，负责触发器官排斥的基因被从猪基因组中剔除。
研究人员修改了疟疾蚊子的基因组，从而使雌性蚊子不育。这导致蚊子种群中的昆虫数量急剧减少，从而有助于控制疟疾。
杜克大学的一组研究人员对小鼠肌肉进行了基因修饰，以治疗杜氏肌营养不良症。（）。此技术此后也已成功应用于狗和人类细胞。
关于基因工程在癌症治疗中的研究取得了令人鼓舞的结果。在宾夕法尼亚大学进行的研究中，将癌症患者的修饰免疫细胞重新插入患者体内，希望这些修饰的免疫细胞能够破坏癌细胞。18位患者参加了该研究（年4月）
乔治亚大学的一组研究人员在爬行动物中首次成功进行了基因组编辑，并编辑了一个影响皮肤色素沉着的基因。实验导致白化蜥蜴的诞生。（年4月）
在农业中，该方法可用于使农作物更具抗性：基因组编辑被用于增强小麦的白粉病抗性。
生产出了不褐变的蘑菇。（年4月）。
研究人员对油菜进行基因改造以提高产油量。这可能会提高生物柴油的生产效率（年8月）
生产耐旱耐盐大豆是为了帮助适应气候变化的影响（年10月）。
是否可以对人类进行基因改造？
利用CRISPS/Cas9系统，人类受精卵细胞中的基因改造将出现在人类所有的身体细胞中。也就是说，它可以用于人类基因组编辑。
年12月，与新技术相关的伦理问题在一次国际会议上进行了讨论。这次会议由诺贝尔奖获得者分子生物学家大卫巴尔的摩组织，在美国华盛顿举行。人们达成了一项协议，认为对人类基因组进行永久性的遗传性改变是不负责任的。
年2月，英国批准了对人类胚胎基因的修改，但该胚胎将在14天内被销毁。
一些临床试验已经被批准用于患有晚期或无法治愈疾病的患者。例如，将通过直接将基因注射到治疗先天性黑蒙的系统中来启动。以前的临床试验已经使用CRISPR技术编辑从体内取出并注射回来的细胞的基因组。然而，科学家们担心基因工程可能会导致患者出现意想不到的疾病。
“设计婴儿”这个话题引发了一个伦理问题。也就是说，这项技术可以让父母选择孩子的性别、眼睛颜色、面部形状，以及婴儿对疾病和感染的易感性，甚至他们的心理特征。预防致命疾病和为我们的后代定制采摘特征之间的界限还不清楚。