作为医药行业的年度大戏，国家医保谈判的脚步越来越近了。近日，版医保药品目录调整专家评审工作完成，哪些药物在这一环节折戟暂不可知，此前公布的4种药物，都有望成为国家医保谈判万众瞩目的主角。
其中，兼顾高价格和高价值的19种罕见病药物（又称“孤儿药”）格外牵动公众心弦。罕见病是对一类患病率极低、患者总数少的疾病的统称，年发布的《第一批罕见病目录》以目录形式首次对罕见病给出中国定义，对应的潜在患者人数约为00万，但国内罕见病种类和万的患者约数远超该份目录内容。
去年，近10个罕见病治疗药物被纳入国家医保目录，其中两款高值孤儿药折价进入医保，让业界对今年高值孤儿药的医保谈判充满期待。据《每日经济新闻》记者梳理，19种孤儿药中，年治疗费用在0万元以上的高值药物多达10余款，“注射用阿加糖酶β”“注射用阿糖苷酶α”的年治疗费用均在万元以上。
而除了赛诺菲、武田、罗氏等外企，本次共有5家国内上市公司——北海康成（HK，股价2.75港元，市值11.67亿港元）、李氏大药厂（HK，股价1.41港元，市值8.0亿港元）、万邦德（SZ，股价9.79元，市值60.52亿元）、翰森制药（HK，股价14.02港元，市值80.1亿港元）、百济神州（SH，股价.90元，市值亿元）有望参与孤儿药谈判。与此同时，中国罕见病产业迎来了一些新选手，“合作授权”不再是企业成长的全部逻辑。
19种孤儿药有望参与谈判，10余种药物的儿童年治疗费用超0万
据蔻德罕见病中心和IQVIA艾昆纬联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付报告》（以下简称《报告》），以年《第一批罕见病目录》列明的种罕见病为统计口径，截至年7月，已有治疗45种罕见病的89种药物（按分子实体计，下同）在大陆地区获批，其中治疗27种罕见病的56种药物被纳入国家医保目录，另外还有涉及27个罕见病的4种药物尚未被纳入国家医保目录。今年，超过半数的未纳入医保的孤儿药有机会参与医保谈判。
在未被纳入医保目录的4种药物中，有9种治疗药物年治疗费用较高，对应到7种致残致死率高、需要长期治疗的罕见病。截至目前，该9种治疗药物均未被纳入国家医保目录，但它们中的7种药物出现在今年谈判的预选名单中。
这7种高值药物中，除了赛诺菲的注射用阿糖苷酶α没有出现在去年的医保谈判形式审查清单中，其余6种药物均参与了去年的国家医保谈判并谈判失败。
另外，还有4种罕见病药物在历经去年的医保谈判失败后，继续准备参与今年的谈判，即去年谈判失败的14种罕见病药物中，有10种罕见病药物继续出现在谈判预选名单中。
注释：《报告》系10月2日发布，27日报告发布方对《每日经济新闻》记者表示《报告》应做修订，将药物以报审国家谈判的成人及儿童体重、上市价格下计算的年治疗费用，更新成现有援助计划、患者平均体重之下的费用。修订后上图中7种药物的成人年治疗费用（万元）和儿童年治疗费用（万元）发生变化，如下（成人年治疗费用在前）：依洛硫酸酯酶α：24，；拉罗尼酶：，；艾度硫酸酯酶β：，；伊米苷酶：，95；阿糖苷酶α：，68；尼替西农：，7；布罗索尤单抗：78，57。
值得一提的是，成人年治疗费用高达24万元的依洛硫酸酯酶α曾出现在去年的预选名单中，但最终谈判失败，今年不再参与医保谈判。
涉及5家上市公司，“授权合作”仍为主要形式
本次孤儿药的预选名单中，除了赛诺菲、武田、渤健、罗氏等知名外资药企，还出现了7家中国企业的身影，涉及5家上市公司，其中李氏大药厂布局的种罕见病药物出现在今年国家医保谈判的“预选名单”中，数量最多。
从药物研发模式看，除了江世药业的注射用赤芝孢子多糖、万邦德的石杉碱甲注射液、兆科药业的苯丁酸钠颗粒为自研，其余6种罕见病药物均采用合作授权模式在国内上市销售，而这种高效引进药物的办法，也是国内企业引入罕见病药物的高效手段。
以去年12月登陆港股，成为中国“罕见病第一股”的北海康成为例，截至年底，公司所有产品管线均自业务合作伙伴授权引进，未来的产品管线还有待通过业务合作以及学术机构合作、内部研发持续充实。
而把罕见病列为重点