（报告出品方/作者：国金证券，王班）
1总论：RNA治疗行业春风已至，将迎药物革命新浪潮前言：新冠疫情在全球范围内暴发，mRNA疫苗在新冠疫苗的研发竞赛中一枝独秀，为防控疫情提供了有力的支持。mRNA疫苗也逐渐走入大众的视野，学术、产业与资本等多方对RNA治疗领域表现出了极大的兴趣和热情。借此契机，国金证券医药团队在对RNA治疗行业的梳理与研究基础上，撰写了本篇RNA治疗行业的深度报告，报告共分为上、下两篇，上篇重点介绍mRNA疫苗行业，下篇重点介绍小核酸药物行业，旨在帮助各位投资者加深对RNA治疗行业的理解。
RNA疗法主要分三类，可调控致病基因的表达。RNA疗法是指利用具有治疗疾病功能的核酸从根源上调控致病基因表达的疗法。RNA疗法按作用机制分为三类：1）编码治疗性蛋白或抗原的mRNA疗法；2）以核酸为靶向，抑制致病性RNA活性或激活基因活性的小核酸疗法，包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）、小激活RNA（saRNA）等疗法；3）以蛋白质为靶向，调控蛋白质活性的核酸适配体（Aptamer）疗法。
RNA疗法具备多重优势。年，克里克提出中心法则：遗传信息从DNA传递到RNA，再传递到蛋白质，即转录和翻译。传统小分子药物与抗体药作用靶点是蛋白质，通过调控已生成蛋白质的功能来发挥疾病治疗的作用；小核酸药物的作用靶点是RNA，可以调节蛋白质的生成；mRNA疫苗则可以在进入人体后直接表达目标蛋白。与基因疗法相比，RNA疗法安全性更高，因为没有进入细胞核插入基因组的风险；与以蛋白质为靶点的传统药物相比，RNA疗法具有设计简便、研发周期短、候选靶点丰富等多种优势，因此成为科学研究和产业界